Cientificos Utilizan El Virus Sida Para Curar Enfermedades Geneticas

Científicos utilizan con éxito el virus del sida para curar dos enfermedades genéticas

El virus del sida se puede utilizar para el tratamiento de dos enfermedades hereditarias graves. Después de la ocurrencia de un científico italiano en 1996, y años de resultados prometedores en el laboratorio, seis niños en todo el mundo se encuentran bien de sus enfermedades y demuestran beneficios significativos tras tres años de tratamiento con vectores de terapia génica derviados del virus de la inmunodefiencia humana (VIH), tal y como publica la revista Science. Los éxitos de dos ensayos, hechos públicos en Science y realizados por un equipo de investigadores del Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET) en Milán, dirigidos por Luigi Naldini, demuestran que los vectores de terapia génica derivados del virus del VIH van en contra de dos enfermedades genéticas graves, la leucodistrofia metacromática y el síndrome de Wiskott-Aldrich. "Tres años después del inicio del ensayo clínico —relata Naldini—, los resultados obtenidos en los primeros seis pacientes son muy alentadores: la terapia no sólo es segura, sino también eficaz y capaz de cambiar la historia clínica de estas enfermedades graves. Después de 15 años de esfuerzo y nuestros éxitos en el laboratorio, es muy emocionante ser capaces de dar una solución concreta a los primeros pacientes", explica el director de TIGET.

En el origen de ambas enfermedades hay un defecto genético que resulta en la deficiencia de una proteína esencial para el organismo en los primeros años de la vida. En el caso de la leucodistrofia metacromática, que hasta ahora era incurable, el sistema nervioso queda afectado: los bebés con esta enfermedad son aparentemente sanos al nacer, pero en algún momento comienzan a perder poco a poco las habilidades cognitivas y motoras que han adquirido, sin ninguna posibilidad de detener el proceso neurodegenerativo. Los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich tienen un sistema inmunitario defectuoso que los hace mucho más vulnerables de lo normal para el desarrollo de infecciones, enfermedades autoinmunes y cáncer, así como algunos con un defecto en las plaquetas que causa hemorragia frecuente.

Luigi Naldini ,12.07.2010, Instituto San Raffaele Teletón para la Terapia Génica (TIGET) en Milán.PDF la primera página de EL PAÍS, Edición Nacional, del 23 de julio »

El uso de VIH en dos terapias génicas cura a seis niños

La terapia génica —infectar a un paciente con el gen correcto que le falta— siempre ha parecido la gran esperanza, si no la única, para los niños que nacen con crueles enfermedades hereditarias. Pero tras más de 20 años de intentos ha resultado patente que la idea sonaba mucho más fácil sobre el papel que en la práctica médica: la técnica solo puede exhibir un puñado de éxitos muy relativos, y para colmo los vectores (retrovirus) más útiles para introducir el gen sano han producido por sí mismos algunos casos de leucemia. Científicos italianos han presentado este jueves dos ensayos clínicos, con seis niños en total, que prometen dar un vuelco a esa situación desalentadora. La clave de su éxito parece estar en haber cambiado los retrovirus convencionales por el VIH, el agente del sida, que pertenece a la familia de los lentivirus.

Uno de los ensayos ha sido con tres niños con leucodistrofia metacromática, causada por mutaciones del gen ARSA. Dos años después de la terapia génica parece que la progresión de la enfermedad se ha detenido. El segundo ensayo con otros tres niños con síndrome de Wiskott-Aldrich, causado por mutaciones en el gen WAS. Los síntomas se han reducido o han desaparecido de 20 a 32 meses tras el tratamiento.

HEBER LONGÁS, Madrid ,11 JUL 2013.

El Sida ayuda a curar seis niños con enfermedades genéticas graves

Aunque la historia de la terapia génica está llena de fracasos, por primera vez en mucho tiempo un hito novedoso les sube hasta la cima. Es considerado uno de los tratamientos más prometedores para llegar a curar un sinfín de enfermedades y sin embargo, su asentamiento no llega a producirse.

Los resultados de esta nueva investigación, que pueden encontrarse en la revista Science, suponen

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