Medicamento Huerfano

La definición de medicamento huérfano es una designación otorgada por las autoridades para aquellos medicamentos que tienen una prevalencia muy baja. Así mismo el diferenciador de un medicamento huérfano es de tipo comercial, ya que no se espera que los ingresos por las ventas compensen los costos de producción, sin embargo, investigando un poco más, la definición de medicamento huérfano no solamente se aplica para enfermedades consideradas raras, si no también para fomentar la investigación y desarrollo de medicamentos de enfermedades desatendidas, como el caso de la malaria en los países subdesarrollados. Un punto que considero que es importante resaltar es el hecho de ¿Cómo se realiza la aprobación de un medicamento huérfano? Y cuales podrían ser sus sesgos en este proceso. Me llama la atención el diseño experimental de los estudios clínicos con un medicamento huérfano o la recopilación de información acerca de la enfermedad y cuanta es necesaria para su aprobación.

Al ser enfermedades raras las que se investigan el número de pacientes será considerablemente pequeño, entonces, la pregunta es ¿Se conseguirá la N necesaria para hacer el diseño experimental sea significativo?  ¿Habrá problemas con el cegamiento y la aleatorización del estudio? En este punto también entraría la pregunta de si es estudio epidemiológico indica realmente la prevalencia de la enfermedad. También podríamos preguntarnos ¿Qué tanta información tenemos acerca de la enfermedad? ¿Se conoce el mecanismo de acción de la enfermedad en el cuerpo? y así podríamos seguir la lista de preguntas. Todas las preguntas anteriores nos hacen pensar en lo vulnerables que son los ensayos clínicos con medicamentos huérfanos a los sesgos.  La denominación de medicamento huérfano se da antes de los estudios clínicos y esto puede hacer que el medicamento en cuestión no aporte ningún beneficio ya que no se cuenta con mayor información antes de ingresar a los ensayos clínicos.

Es muy alentador que los entes regulatorios de medicamentos en algunos países creen políticas de incentivos para las industrias farmacéuticas esto con el fin de promover la investigación de medicamentos huérfanos, sin embargo la presión por tener en el mercado un medicamento huérfano nuevo puede que dé lugar a que los criterios de aprobación se vuelvan demasiado relajados y una persona con una enfermedad rara tiene el mismo derecho de recibir un medicamento de calidad, así mismo los criterios de aceptación para designar un medicamento como huérfano puede ser usado de mala manera, como por ejemplo la excesiva estratificación de las enfermedades comunes dividiéndolas en varios subtipos para que cada subtipo cumpla con la denominación de enfermedad rara, esto traería como consecuencia que las autoridades sanitarias que son las que absorben los precios desorbitantes que se le colocan a los medicamentos huérfanos, aumentar el gasto público en salud llevándolo probablemente a que colapse y si esto sucede enfermedades comunes que antes el sistema público podía garantizar el acceso a medicamentos ya no lo pueda hacer.

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