CRISP/CAS9

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Módulo: Edición de genes y futuras perspectivas moleculares del ciclo sueño-vigilia.

Actividad: Aplicaciones del CRISPR/CAS9

Nombre: Román Herrera Cordero

Asesor: Dr. Eric Murillo Rodríguez

Fecha: 30/01/2021

Desde su desarrollo como herramienta de edición del genoma, la tecnología CRISPR / Cas9 ha revolucionado la biología al proporcionar un método simple y versátil para manipular el genoma, el transcriptoma y el epigenoma en una amplia gama de organismos. El potencial de CRISPR / Cas9 para la investigación del cáncer tanto básica como traslacional aún está comenzando a desarrollarse. En el futuro, las pantallas CRISPR agrupadas proporcionarán un conjunto completo de genes esenciales en la mayoría de las líneas de células cancerosas. Este recurso, combinado con la información ya disponible sobre las características genéticas y epigenéticas de la línea celular cancerosa, permitirá la identificación extensa de interacciones letales sintéticas y facilitará el descubrimiento de nuevos objetivos farmacológicos. Sin embargo, se requerirá una considerable investigación experimental para comprender completamente los mecanismos biológicos subyacentes a las muchas interacciones genéticas reveladas por las pantallas CRISPR / Cas9. Además, CRISPR / Cas9 proporciona una herramienta para manipular regiones no codificantes del genoma y acelerará la exploración funcional de un aspecto hasta ahora mal caracterizado del genoma del cáncer. La ingeniería precisa de mutaciones comunes y raras por CRISPR / Cas9, combinada con un cultivo organoide avanzado, permitirá a los investigadores del cáncer copiar la secuencia genética de la carcinogénesis de muchas entidades cancerosas. Esto proporcionará conocimientos más profundos sobre los cambios biológicos provocados por mutaciones individuales y para separar las mutaciones de conductor de pasajero. Finalmente, esperamos ver los resultados aún impredecibles de los ensayos clínicos piloto que aplican CRISPR / Cas9 como una herramienta terapéutica para atacar el sistema inmunológico contra el cáncer. El uso futuro de CRISPR / Cas9 en la medicina traslacional dependerá en gran medida de la capacidad de desarrollar variantes de Cas9 con un efecto fuera del objetivo mínimo o nulo y de métodos novedosos para mejorar la ingeniería, aún ineficiente, de cambios genéticos precisos mediante la reparación dirigida por homología. Además, serán necesarias futuras mejoras de los métodos de administración virales y no virales para mejorar la aplicación in vivo de CRISPR / Cas9, sentando las bases para el uso terapéutico de CRISPR en el futuro. En resumen, el desarrollo de la tecnología CRISPR / Cas9 ha acelerado y acelerará enormemente la investigación del cáncer en muchas áreas.

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