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La enfermedad de Huntington: una visión biomolecular


Enviado por   •  5 de Diciembre de 2012  •  535 Palabras (3 Páginas)  •  573 Visitas

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La enfermedad de Huntington: una visión biomolecular

J. Fernandes Leite

cen por mutaciones caracterizadas por el aumento del número de

repeticiones del triplete CAG, el cual codifica el aminoácido glutamina.

Las repeticiones de tripletes se encuentran generalmente

en genes que codifican factores de transcripción (proteínas que

regulan la expresión de otros genes) y en genes que regulan el

desarrollo. En la EH, el gen afectado (IT15), localizado en el

cromosoma 4, codifica la proteína huntingtina, con función aún

desconocida, pero que posiblemente está implicada en el desarrollo

embrionario normal, en la hematopoyesis y en la neurogénesis

[5,6]. La huntingtina presenta normalmente hasta 35 residuos de

glutamina en el extremo Nterminal,

mientras que la forma mutante

muestra 38 o más residuos y forma agregados cuya translocación

hacia el núcleo parece ser un hecho crítico que induce la

muerte neuronal por apoptosis (muerte celular programada) [7,8].

Las mutaciones por expansión de segmentos de trinucleótidos se

denominan dinámicas o inestables, ya que tienden a aumentar de

una generación a la siguiente. Como existe una relación inversa

entre el tamaño de la expansión de un segmento de poliglutamina

y la edad de aparición de las manifestaciones, en tales enfermedades

puede producirse el fenómeno de ‘anticipación’, donde los

descendientes presentan los síntomas a una edad anterior a la del

progenitor afectado [5]. En la EH, la correlación clínica entre

estos parámetros tan sólo es significativa para mutaciones con

más de 60 o 70 repeticiones de CAG, pero, como la mayoría de los

pacientes presentan entre 40 y 90 repeticiones, raramente se observa

el fenómeno de la anticipación [1,9]. Al contrario que en

otras enfermedades provocadas por la expansión de CAG, en la

EH la inestabilidad de la mutación se produce cuando el padre es

el progenitor afectado [5].

La neurodegeneración de la EH es algo selectiva, pues provoca

una atrofia inicialmente más acusada en el cuerpo estriado

(núcleo caudado y putamen), lo que determina la dilatación de

los ventrículos laterales. La atrofia cerebral es proporcional a la

duración y a la gravedad de los síntomas [10] e implica activación

de la apoptosis [1114],

acompañada por gliosis parcial

[15]. Las hipótesis que tienden a explicar la muerte neuronal en

la EH implican la disminución del metabolismo energético, alteraciones

de la función mitocondrial, estrés oxidativo y neurotoxicidad

con intervención de aminoácidos excitantes, como el

glutamato, o por metabolitos endógenos del triptófano

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