Terapia Genica

Se denomina terapia génica a la modificación del material genético de una célula para sustituir un gen defectuoso. Se utilizan técnicas que permiten vehiculizar fragmentos específicos, ya sea de DNA o de RNA al interior de una célula para así modular su expresión. La técnica aún está en desarrollo sus ensayos se llevan a cabo únicamente en ensayos clínicos, tratamiento de enfermedades severas y genéticas. Hoy día se plantea ya para casi cualquier enfermedad debido a la gran variedad de técnicas existentes.

(Rozalén J. y cols. ,2003)

Según a las células que se aplican estas técnicas pueden dividirse en terapia génica de células germinales o terapia génica de células somáticas. La primera consiste en que las células diana son células implicadas en la formación de gametos, mientras que las somáticas son en células constituyentes de un organismo. Según la estrategia que se use pueden dividirse también en dos, in vivo o ex vivo. In vivo consiste en la manipulación directa de las células del organismo sin la necesidad de extraerlas, por lo contrario, la técnica ex vivo consiste en la extracción de células del organismo y después de ser modificadas vueltas a introducir.

(Ronchera-oms C.; González J. ,2005)

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aprobado Glybera, una terapia génica para tratar la condición genética rara, la deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD). El costo de esta terapia es de €1.2million por paciente sin ser accesible a todo público. Sin embargo podemos afirmar que algún día la terapia génica costará considerablemente menos que la hospitalización, tratamientos médicos, y manutención que del paciente que actualmente implica.

(Harris L., 2012)

...