TERAPIA GENICA

Hoy en día hablar sobre tecnología, sobre avances en cualquier campo de estudio o incluso sobre nuevas marcas impuestas por el hombre es algo común. En medicina y campos relacionados hablar sobre terapia génica es hablar sobre un mundo que se está descubriendo, un mundo al que se le pretende conquistar. Siendo humanos día a día se ha avanzado en este campo de investigación, logrando pues poder aplicar este tipo de proyectos teniendo como resultado grandes beneficios para la persona.

En el presente trabajo por medio de definiciones y temas sintetizados, para su fácil comprensión se explica el proceso principal de la terapia génica, esperando sea entendible y de ayuda a mi labor estudiantil.

CONCEPTOS BÁSICOS

GENÉTICA:Rama de la biología que trata de la herencia y la variación. Esta disciplina abarca el estudio de las células, los individuos, sus descendientes, y las poblaciones en las que viven los organismos.

DNA Y RNA: Son abreviaturas del ácido desoxirribonucleico y del ácido ribonucleico, respectivamente. Son los dos tipos de ácidos nucleicos que se encuentran en los organismos.

El DNA, es normalmente una molécula de cadena doble organizada en doble hélice. En sus moléculas se encuentran unidades hereditarias llamadas genes, que a su vez son parte del cromosoma.

GEN:es la unidad funcional de la herencia. Cadena lineal de nucleótidos –bloques químicos que constituyen el DNA y el RNA. Es considerarlo como una unidad de almacenamiento de información capaz de sufrir replicación, mutación y expresión. Si los genes no producen las proteínas correctas o no lo hacen correctamente, un niño puede tener un TRASTORNO GENÉTICO.

CROMOSOMA:Estructura compuesta por una molécula de ADN muy larga que junto con algunas proteínas asociadas porta toda o parte de la información hereditaria de un organismo. Las células humanas tienen 23 pares de cromosomas (46 en total).

VARIACIÓN GENETICA:hay dos causas de la variación genética: las mutaciones cromosomitas (duplicación, la selección y la reordenación de segmentos de cromosomas) y las mutaciones génicas o puntuales (cambio en la información química en el DNA, tal cambio puede ser una sustitución, duplicación o selección de nucleótidos)

CÓDIGO GENÉTICO: La secuencia de nucleótidos de un fragmento de DNA que constituye un gen, el código genético es un triplete; por consiguiente cada combinación de tres nucleótidos constituye una palabra del código.

ENFERMEDADES GENETICAS: Se calcula que cada ser humano tiene entre 50 mil y 100 mil genes diferentes. Las alteraciones de estos genes o la combinación de estas pueden producir trastornos genéticos. Estas enfermedades se clasifican en varios grupos principales:

1)Enfermedades cromosomitas, en las que se pierden, duplican o alteran de alguna forma cromosomas enteros o grandes segmentos de estos. Ejemplos: síndrome de Down y el síndrome de Turner.

2) Trastornos "mendelianos" o Trastornos por un único genenfermedades causadas por la alteración de un único gen. Ejemplos: fibrosis quística y la hemofilia.

3) Trastornos multifactoriales, originadas por una combinación de causas genéticas múltiples y ambientales.Ejemplos: defectos congénitos, como el labio leporino y/o la fisura palatina, así como muchas enfermedades del adulto, como cardiopatías y diabetes.

4)Trastornos mitocondriales, es un número relativamente escaso.

Aunque muchos otros procesos son resultado de muchos factores genéticos y no genéticos.

VIRUS: Parásitos celulares microscópicos compuestos de proteínas y genes, envueltos en una capa protectora de proteínas.

TEJIDO DIANA: Es aquel tejido que recibirá la terapia.Se seleccionan en función del tipo de tejido en el que deba expresarse el gen introducido, con una vida media larga.

¿QUÉ ES LA TERAPIA GÉNICA?

Aunque la tecnología está todavía en su infancia, se ha utilizado con cierto éxito. Los avances científicos continúan avanzando hacia la terapia genética.

Los científicos iniciaron el paso lógico de tratar de introducir genes directamente en las células humanas, centrándose en las enfermedades causadas por defectos del solo gen, como la fibrosis quística, la hemofilia, la distrofia muscular y anemia de células falciformes. Hoy en día, la mayoría de los estudios de terapia genética están dirigidos a cáncer y enfermedades hereditarias vinculadas a un defecto genético.

La biología de la terapia génica en humanos sigue siendo compleja y muchas técnicas requieren un mayor desarrollo.

Dentro de esto, cabe mencionar las siguientes definiciones:

Transgén:material genético introducido

Transgénicos:individuos a los que se les aplica esta técnica.

OBJETIVOS

Medicina:La finalidad principal de los estudios sobre terapia génica en el ámbito de la medicina es conseguir los mejores resultados tanto en prevención como en investigación, diagnóstico y terapia de las enfermedades hereditarias;

Ingeniería genética: con el fin de mejorar determinadas características de los seres vivos.

TIPOS DE TERAPIA GÉNICA

Existen, en teoría, dos tipos de Terapia Génica:

• La Terapia Génica de Células Somáticas

• La Terapia Génica de Células Germinales.

(Aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente)

La TG somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas. Esta a su vez puede ser:

• Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.

• Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas

...