La Terapia Genica

TERAPIA GENICA

ÍNDICE

 Concepto de terapia génica.

 Esquema: Terapia génica.

 Requisitos.

 Normas para recibir terapia génica.

 Terapia ex vivo.

 Terapia in vivo

 Introducción del transgénico.

 Perspectivas futuras

 Consecuencias

 Conlusión

CONCEPTO DE TERAPIA GÉNICA

El concepto de terapia génica resulta de la observación de que ciertas enfermedades, resultan de daños genéticos específicos.

Las patologías causadas por defectos monogenéticos podrían ser curadas mediante la inserción y expresión de una copia normal del gen dañado.

La terapia génica persigue modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la enfermedad genética.

REQUISITOS

Para utilizar como alternativa terapéutica la terapia génica se requiere cumplir se requiere cumplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios:

 La patología no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura.

 Se debe conocer en lo posible los detalles del efecto involucrado a nivel molecular.

 Se debe tener un sustento científico sólido que justifique la intervención a nivel molecular.

NORMAS PARA RECIBIR TERAPIA GÉNICA

 El gen debe de estar aislado y disponible para la transferencia, normalmente por clonación.

 Debe de haber un medio efectivo para la transferencia del gen

 El tejido diana debe ser accesible para la transferencia genética

 No debe de haber ninguna forma de terapia efectiva disponible y la terapia no debe dañar al paciente

TERAPIA EX VIVO

El tratamiento está basado en la obtención previa de células del paciente procedentes de un tejido u órgano de interés.

A continuación se procede a la disgregación de las mismas y su mantenimiento en condiciones de cultivo de tejidos in vitro, en donde las células son posteriormente transfectadas por el “gen terapéutico” utilizando para ello un vector adecuado.

TERAPIA IN VIVO

El tratamiento está basado en la administración sistemática de la construcción génica de interés. Aunque el ADN puede ser administrado de forma directa, lo habitual es recurrir a la ayuda de algún vector que facilite el proceso de transferencia del gen y permita la entrada y localización intracelular del mismo, de tal forma que éste resulten en un gen funcional.

INTRODUCCIÓN DEL TRANSGÉNICO

Es un organismo genéticamente modificado Los OGM incluyen micro-organismos como bacterias o levaduras, insectos, plantas, peces, y animales. Estos organismos son la fuente de los alimentos

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