TERAPIA GENICA

TERAPIA GÉNICA

La tecnología del ADN recombinante planteó la in¬teresante posibilidad de tratar las enfermedades genéticas en su nivel más básico, es decir, el gen. Conceptualmente, la terapia génica es sencilla: se introduce un gen en una célula para con¬seguir un efecto terapéutico.

En lo relativo a las enfermedades hereditarias, la aplicación más habitual de la terapia génica, con mucha diferencia, es la introducción de copias funcionales del gen relevante en las células diana apropiadas de un paciente que sufre una mutación con pérdida de función (teniendo en cuenta que la mayor parte de las enfermedades genéticas se debe a este tipo de mutaciones).

De esta manera, con respecto a muchos trastornos sería posible la corrección de las caracte¬rísticas reversibles de una enfermedad genética.

En la realidad, se ha demostrado inesperadamente que este concepto simple y ya con una antigüedad de varios dece¬nios tiene una aplicación difícil, aunque los primeros éxitos de la terapia génica en el ser humano se consiguieron me¬diante la corrección a largo plazo (>5 años) de dos formas de inmunodeficiencia combinada grave en niños (se expone más adelante) y en modelos de animales grandes con algunas otras enfermedades.

En este seminario se revisan las posibilidades terapéuticas, los métodos y las limitaciones probables de la transferencia génica en el tratamiento de la enfermedad ge¬nética humana.

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