Terapia Genica De La Fibrosis Quistica

TERAPIA GÉNICA DE LA FIBROSIS QUÍSTICA

INTRODUCCIÓN

La idea de la terapia génica es que un virus no patógeno u otro sistema de entrega pueda ser usado para insertar en el ADN una copia del gen sano dentro de las células del individuo vivo. La células modificadas se dividirían como las normales y cada división produciría células con el rasgo deseado. El resultado sería que él o ella tendrían la capacidad de expresar el rasgo que anteriormente estaba ausente, o al menos parcialmente. Esta forma de ingeniería genética podría ayudar a aliviar muchos problemas, como la diabetes, la fibrosis quística y otras enfermedades genéticas.

TERAPIA GÉNICA

La terapia génica se puede definir como el conjunto de técnicas que permiten vehiculizar secuencias de ADN o de ARN al interior de células diana, con objeto de modular la expresión de determinadas proteínas que se encuentran alteradas, revirtiendo así el trastorno biológico que ello produce.

La terapia génica representa una vía promisoria en la lucha contra la enfermedad. Mediante esta técnica, se procura insertar una copia normal del gen CFTR en las células afectadas. Debido a la incapacidad de los retrovirus para alcanzar células que no se dividen, se han realizado análisis clínicos para insertar genes enadenovirus.

TERAPIA GÉNICA PARA LA FQ:

Terapia génica in vivo (Figura 1):

Agrupa la técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro. La gran ventaja de las técnicas in vivo sobre la terapia génica in vitro es su mayor sencillez. Sin embargo, tienen el inconveniente de que el grado de control sobre todo el proceso de transferencia es menor, la eficiencia global es también menor (dado que no pueden amplificarse las células transducidas) y, finalmente, es difícil conseguir un alto grado de especificidad tisular.

La terapia génica para la fibrosis quística consiste en: producir un fragmento de ADN con el gen que se ve afectado en esta enfermedad pero sin la mutación, empaquetar este ADN en pequeñas partículas denominadas liposomas, nebulizar los liposomas que son respirados por el paciente, entonces los liposomas se fusionan con la membrana de las células del epitelio pulmonar y el ADN entra en las células donde puede producir la versión correcta de la proteína afectada y revertir los síntomas respiratorios de la fibrosis quística. La terapia génica requiere que

se transfieran eficientemente los genes clonados a células enfermas, de manera que los genes introducidos sean expresados en cantidad adecuada.Tras la transferencia génica, los genes insertados se pueden llegar a integrar en los cromosomas de la célula, o bien quedar como elementos genéticos extracromosómicos (episomas).

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