CONCEPTO CATA

CONCEPTO CATA

La terapia génica consiste en la inserción de copias funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad.

La técnica todavía está en desarrollo, motivo por el cual su aplicación se lleva principalmente a cabo dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas, bien de tipo hereditario o adquirido.

Es importante conocer el término vector, es aquel medio transportador que nos permitirá insertar el material genético de interés en las células del paciente. Encontramos 2 tipos de vectores: Uno viral y otro no viral .

Utilidad fini

La utilidad de la terapia génica será la e curar enfermedades unigénicas modificano totalmente el sistema inmune, se realizara con acepciones

Somaticas (tratamiento de células enfermas)

Germinal( para evitar la trasnmision hereditaria de enfermedades)

Perfectiva (manipula los genes para mejorar ciertas características)

Eugénica (busca mejorar cualidades complejas del individuo, tales como la inteligencia)

Por lo tanto el propósito principal de la terapia génica es CAMBIAR GENOTIPO PARA MEJORAR EL FENOTIPO

Encontramos 2 tipos de vectores:

No virales :en los cuales encontramos

Liposoma funciona a base de carga eléctrica, se penetra el adn dentro del liposoma eje.Fibrosis Quistica

Trasferencia de genes mediante receptores: el adn a insertar se le adisiona un ligante (molecula reconocida x receptores específicos) y un fusiógeno. Ej. Hipercolesteriolema

Inyeccion de adn desnudo: en este método el adn o arn se inyecta directamente dentro del tejido deseado.

Bonbasdeo de partículas de oro: inyección directa al musculo

Virales Lili

Retrovirus: Para usar los retrovirus como vectores víricos para terapia génica inicialmente se eliminaron los genes responsables de su replicación y se reemplazaron estas regiones por el gen a introducir seguido de un gen marcador.

Adenovirus: me lo salto ja xd

Adenoasociados: se usa como vector, tiene un gen terapéutico el cual no se integra al genoma, En su lugar, el genoma vírico fusiona sus extremo

Las desventajes de los sistemas basados en adennoasociados radican principalmente en la limitación del tamaño de ADN recombinante que podemos usar, que es muy poco, dado el tamaño del virus.

Herpesvirus: Su vector contiene secuencias víricas TRL TRS y ADN de interés, es una celula valiosa en el

1. El gen debe estar aislado y debe estar disponible para ñla trasferencia , normalmente x clonación

2. Debe haber un medio afectivo para la trasferencia del gen

3. El tejido diana debe ser accesible para la trasferencia genética

4. No debe haber ninguna forma de terapia

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