Formas Farmaceuticas

INCOMPATIBILIDAD TERAPEUTICA

Oposición entre dos o más medicamentos por sus efectos contrarios o por su composición química peculiar, que al asociarse causa inactividad o producción de un nuevo cuerpo tóxico.

LOS MEDICAMENTOS SEGÚN SU INDICACIÓN TERAPÉUTICA

La clasificación de medicamentos por indicación terapéutica es muy extensa, ya que hay una categoría por cada sistema orgánico y a su vez por cada tipo de patología. De hecho, los medicamentos se pueden clasificar como destinados a sistema gastrointestinal, cardiovasculares, sistema nervioso, contra infecciones, anti-alérgicos, etc. En general, desde el punto de vista regulatorio todos tienen que seguir un esquema parecido, teniendo en cuenta que el desarrollo preclínico puede necesitar aproximaciones a la medida en casos particulares.

En el marco de esta guía no vamos a hablar de todos las posibles categorías de medicamentos por indicación terapéutica, sino que nos centraremos en aquellas que presentan diferencias más claras a la hora de establecer su camino regulatorio. Estos casos son el de los medicamentos para uso compasivo, en concreto antitumorales, y medicamentos para enfermedades de baja prevalencia, denominadas raras, que se conocen habitualmente como medicamentos huérfanos.

Antitumorales

A efectos de considerar requerimientos propios al grupo terapéutico en los programas de desarrollo preclínico, antitumorales son medicamentos tanto de origen químico como biotecnológico, cito tóxicos o no, dirigidos a tratar el cáncer en estado avanzado que amenaza la vida del paciente.

Se benefician de este estatus regulatorio los medicamentos en etapas tempranas de desarrollo clínico (fase I y II) cuyos ensayos clínicos se van a llevar a cabo en pacientes terminales o con una esperanza de vida corta y con alternativas terapéuticas limitadas.

Quedan excluidos de esta categoría regulatoria los medicamentos que se van a probar en población sana o con esperanza de vida prolongada, así como aquellos cuya indicación sea la prevención del cáncer o el tratamiento de los síntomas o efectos adversos de los agentes quimioterápicos.

Medicamentos huérfanos

Medicamentos huérfanos son aquellos dirigidos a prevenir, diagnosticar o tratar enfermedades huérfanas. Enfermedades huérfanas son aquellas cuya prevalencia es muy baja y no existen alternativas terapéuticas adecuadas para cubrir las necesidades.

Los requerimientos en cuanto a prevalencia son diferentes entre regiones y en función de la gravedad de las patologías, pero en general por ejemplo en Europa, la prevalencia debe de ser menor a 5 o 10 pacientes por cada 10.000 habitantes, para que un medicamento pueda obtener la designación de medicamento huérfano.

Esta categoría de medicamentos goza de una serie de beneficios en cuanto a costes administrativos en los procedimientos regulatorios y derechos de exclusividad en las ventas que tiene por objetivo incentivar el desarrollo de este tipo de medicamentos, ya que de otro modo podría no quedar compensada la inversión realizada en el desarrollo con los beneficios esperados en su comercialización. Asimismo, el hecho de que la prevalencia de la enfermedad sea muy baja lleva a que el número de pacientes y número de estudios clínicos necesarios para someter a registro dichos medicamentos sea más reducido. Todo ello en conjunto comporta que el desarrollo de un medicamento huérfano implique costes globales más reducidos y ayudas gratuitas por parte de la EMA (European Medicines Agency) o FDA (Food and DrugAdministration) en el asesoramiento científico y en la elaboración de los protocolos clínicos. Así pues, se trata de medicamentos que se benefician de ventajas estratégicas, económicas y regulatorias.

Sin embargo se debe de tener muy en cuenta que, al contrario que en el desarrollo clínico, el desarrollo preclínico no se ve reducido ni simplificado por el hecho de que un medicamento tenga la designación de huérfano. Por lo tanto ésta es una condición que no se traduce en programas de desarrollo preclínico especiales.

Es importante hacer hincapié en que hay compuestos que pueden estar englobados en dos

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